Sanidad financiará tratamientos para la fibrosis quística desde noviembre

El Ministerio de Sanidad financiará a partir del próximo 1 de noviembre dos fármacos que frenan el deterioro de la fibrosis quística, Orkambi y Symkevi, del laboratorio Vertex, tras su aprobación en la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM).

Así se lo ha trasladado la ministra de Sanidad en funciones, María Luisa Carcedo, a los representantes de la Federación de Fibrosis Quística y de la Organización de Pacientes de Fibrosis Quística, con quienes se ha reunido esta tarde y a quienes ha anunciado este acuerdo con el laboratorio tras años de negociaciones (desde junio de 2016).

Los pacientes llevan desde hace cuatro años movilizándose para protestar por la situación de bloqueo que había sufrido la financiación de estos dos medicamentos que pueden frenar el deterioro de esta enfermedad degenerativa en determinadas mutaciones.

Se estima que 554 pacientes son susceptibles de recibir este tratamiento en España -441 adultos y 113 niños-, y en principio los medicamentos serán de dispensación hospitalaria.

La financiación estará sujeta a un modelo de pago por resultados, es decir con el criterio de coste-efectividad, debido entre otras cosas al alto coste de los tratamientos, según ha explicado la ministra, quien ha precisado que Orkambi se incorporará en la cartera de servicios del Sistema Nacional de Salud para niños de entre 6 y 12 años y Symkevi para edades superiores a los 12 años.

"Estamos ante un medicamento que genera incertidumbre clínica por lo que el pago está condicionado a que el paciente responda al tratamiento", ha dicho la ministra, quien ha incidido en la importancia de investigar en estas enfermedades de baja prevalencia.

Blanca Ruiz Pérez, presidenta de la federación y paciente, se ha mostrado emocionada por el trabajo realizado hasta llegar hasta esta fecha. "No hemos traido la botella de champán porque estamos en el Ministerio y no sabíamos si se podía hacer, pero yo estoy trasplantada porque cuando mi enfermedad degeneró no teníamos estas medicaciones", ha comentado.

"Poder llamar ahora a las mamas de los niños que están necesitando la medicación y decirles que va a estar disponible para que el medico que se lo pueda prescribir...Pero es lo importante, decírselo a las familias que lo están esperando", ha agregado.

Juan Dacosta, padre de Leire, una pequeña con esta patología, que lleva tomando hace más de tres años por uso compasivo uno de los fármacos también ha mostrado su satisfacción porque puedan tomarlo a partir de ahora más personas.

"Mi hija ha pasado del negro al blanco; de estar constantemente con antibióticos intravenosos a prácticamente no tenerlos que tomar. Se cansaba y ahora puede hacer una vida prácticamente normal. Sigue teniendo la fibrosis, pero el cambio es radicalmente bueno", ha manifestado.

El actor Jorge Sanz

También en el encuentro ha estado el actor Jorge Sanz, que tiene también un hijo con esta patología y tampoco podía ocultar su alegría por poder disponer de estos fármacos.

"Por fin", repetía el actor, "se ha conseguido ahorrar una cantidad de sufrimiento a los niños y a los familiares".

Su hijo llevaba tomando hasta ayer, y durante dos semanas, antibióticos intravenosos y él llevaba durmiendo durante ese tiempo en un sofá porque había que cambiarlo cada cierto tiempo.

Esther Sabando, presidenta de la organización de fibrosis quística, ha calificado este día de "histórico".

Orkambi fue aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en 2015, y Symkevi en 2018, y en España los pacientes no podían acceder a estos fármacos si no era por uso compasivo porque el Ministerio y el laboratorio no habían alcanzado un acuerdo.